ПЛАТФОРМА
ДЛЯ СОЗДАНИЯ
FIRST-IN-CLASS ГЕНОТЕРАПЕВТИЧЕСКИХ
ПРЕПАРАТОВ
Собственная платформа для разработки AAV-векторов с пилотным производством и коллекцией натуральных и генно-инженерных серотипов для эффективной доставки генетических конструкций.
На базе платформы создаются решения
для лечения наследственных форм
кардиомиопатии и младенческой эпилепсии.
Развиваются новые направления: редактирование генома ex vivo, dCas-активация экспрессии, AAV-RNAi, коррекция мутаций редакторами оснований.